Wat is een Orphan Disease

? Een wees ziekte is een zeldzame ziekte die gevolgen zeer weinig patiënten en dus trekt geen aandacht of opdracht veel in de manier van onderzoek. Behandeling kan moeilijk zijn om te krijgen voor mensen die lijden aan een wees ziekte . Aangezien het onderzoek naar de ziekte is verwaarloosd , kan informatie schaars zijn ook. Een ziekte kan worden afgeschaft , of " verweesde ", omdat er weinig geld te verdienen bij het zoeken naar een remedie . Criteria

De grootste criteria voor het labelen van een ziekte een wees ziekte gaat het aantal gemelde gevallen . Als er minder dan 200.000 gevallen van een bepaalde ziekte in de Verenigde Staten , wordt de potentiële winst voor farmaceutische bedrijven als te laag en de hoge kosten van onderzoek niet als kosteneffectief . Dit zal leiden tot een ziekte in de verweesde categorie te vallen . Niet alle weesziekten onbekend zijn voor het publiek. Een ziekte kan heel goed bekend , maar nog steeds verweesd zijn omdat het gebeurt niet meer vaak buiten de derde wereld . Enkele voorbeelden hiervan zijn malaria , tyfus , tuberculose en cholera .
Scope

Het aantal mensen die lijden aan een zeldzame ziekte in de United States is verrassend. Tussen 20 en 30 miljoen Amerikanen worstelen met een aandoening die is zeldzaam genoeg om te worden beschouwd als een wees ziekte . Meer dan 6.000 aandoeningen zijn geïdentificeerd als orphan ziekten. Er zijn meer dan 2000 patiënten organisaties bestaan ​​die ondersteuning bieden aan patiënten die hulp zoeken en antwoorden met betrekking tot deze zeldzame aandoeningen .
Soorten

Het grootste percentage van de verweesde ziekten zijn genetisch van aard . Andere voorwaarden die als weesgeneesmiddelen ziektes kunnen worden geëtiketteerd onder zeldzame bacteriële infecties of weinig bekende virussen. Bepaalde allergieën kan ook worden gecategoriseerd als weeskinderen . Voorbeelden van zeldzame ziekten zijn onder andere Alexander ziekte , ACTH -deficiëntie , en fatale familiale insomnia .
Behandeling

behandelen van een wees ziekte presenteert grote uitdagingen voor zowel de arts en de patiënt . Een arts kan binnen een jaar slechts een geval van een wees ziekte te zien , als dat. Omdat er een paar kan worden of geen grootschalige behandelprogramma's voor een bepaalde wees ziekte , therapie en medicijnen kan moeilijk zijn om langs te komen . Bij sommige ziekten kan het gebied van medische expertise die nodig zijn voor behandeling zeer breed . Er is ook heel weinig stimulans voor een arts om zich te specialiseren of te besteden tijd om een weeskind ziekte te bestuderen . Al deze factoren ernstig beperken mogelijkheden van een patiënt.
Ondersteuning

De Nationale Organisatie voor Zeldzame Aandoeningen werkt om financiering voor onderzoek en behandeling van weesziekten beveiligen . De organisatie geeft ook informatie aan patiënten over steungroepen en medische opties met betrekking tot hun aandoening. Hulp voor onverzekerd of onderverzekerd personen die lijden aan een wees ziekte wordt ook verstrekt door de NORD .
Incentives

Dankzij de Verenigde Staten Orphan Drug Act van 1983 , is er zijn fiscale prikkels beschikbaar voor organisaties die op klinische proeven werken voor een wees ziekte . Deze wet maakt het ook farmaceutische bedrijven die medicijnen ontwikkelen voor zeldzame ziekten aan die drug uitsluitend op de markt voor 7 jaar. Meer dan 300 weesgeneesmiddelen en behandelingen zijn ontwikkeld in de afgelopen kwart eeuw .