De beste behandeling voor myelodysplasie

myelodysplastische syndromen , ook wel myelodysplasie , zijn een groep aandoeningen gekenmerkt door slecht functionerende stamcellen in het beenmerg , wat leidt tot een verminderde hoeveelheid gezonde bloedcellen . Dit kan weer leiden tot verschillende complicaties en gezondheidsproblemen . Helaas is er geen genezing en de behandeling is gericht op het beheer van de symptomen en verschillende therapieën . Werkwijze gebruikte behandeling is afhankelijk van de hoe de aandoening plaatsgevonden . Types, oorzaken en symptomen

De Wereld Gezondheids Organisatie heeft myelodysplastisch syndroom verdeeld in acht subtypes , met elk een met unieke bloedcellen en beenmerg kenmerken . Zij omvatten : refractaire anemie , refractaire anemie met ringsideroblasten , refractaire cytopenie met multilineage dysplasie , refractaire cytopenie met multilineage dysplasie en ringsideroblasten , geclassificeerde myelodysplastisch syndroom , refractaire anemie met een overmaat ontploffing type 1 en 2 en myelodysplastisch syndroom geassocieerd met geïsoleerde del ( 5q ) chromosoomafwijking .

De precieze oorzaak van myelodysplastisch syndroom is onbekend. De meeste gevallen zijn idiopathisch ( voortvloeiend spontaan zonder bekende oorzaak ) en staan ​​bekend als de novo myelodysplastisch sydnromes . Deze zijn meestal gemakkelijker te behandelen dan secundaire myelodyspastic syndromen , die optreden na behandeling van kanker of langdurige blootstelling aan een verscheidenheid van giftige stoffen zoals zware metalen en pesticiden .

Typische symptomen beginnen te verschijnen als de levering van gezonde bloedcellen beginnen te slinken. Ze kunnen onder meer vermoeidheid , bleke huid , bloeden onder de huid , gewichtsverlies en infecties .
Therapie

De belangrijkste bijwerking van myelodysplastisch syndroom is een gebrek aan rode bloedcellen cellen , genaamd bloedarmoede . Dit kan vaak leiden tot vermoeidheid. Om deze transfusies van rode bloedcellen te behandelen kan worden gegeven . De procedure is meestal veilig met geen limiet aan het aantal keren dat het kan worden uitgevoerd . In het geval dat bloedplaatjes aanzienlijk worden beperkt , kunnen ze ook worden getransfundeerd .

Mogelijke bijwerkingen zijn onder meer de mogelijkheid van antilichamen te ontwikkelen om de transfusie bloed cellen, die hun invloed kunnen verzwakken . Bovendien , de rode bloedcellen bevatten ijzer , die kan ophopen en leiden tot potentieel ernstige hart- en leverproblemen . Dit wordt meestal gecompenseerd met doses vitamine C en een chelaat (bindend ) middel zoals deferasirox intraveneus toegediend , waarbij toxiciteit van het strijkijzer af.
Medication

geneesmiddelen bekend als hematopoietische ( letterlijk " bloed makers " ) groeifactoren bestaan ​​om te helpen vullen verloren rode bloedcellen door het verhogen van hun productie. Voorbeelden zijn erytropoëtine en darbepoetin . . Azacitidine en decitabine : andere groeifactoren kan de levering van witte bloedcellen, die het immuunsysteem kan versterken en helpen bestrijden infecties

Twee geneesmiddelen zijn goedgekeurd door de Food and Drug Administration goedgekeurd voor de behandeling van myelodysplastisch syndroom te verhogen . Bekend als differentiatie agenten , ze werken door het stimuleren blast cellen ( cellen in het volwassen stadium ) om goed te ontwikkelen tot gezonde rode bloedcellen . Deze geneesmiddelen zijn effectief omdat zij kunnen vertragen of voorkomen van de progressie van de ziekte in acute myeloïde leukemie .

Slotte , lenalidomide , een geneesmiddel met een chemische samenstelling vergelijkbaar thalidomide kan worden gebruikt bij patiënten met myeloplasia geassocieerde met geïsoleerde del ( 5q ) chromosoomafwijking . De doeltreffendheid ervan kan weg te doen met de behoefte aan bloedtransfusies , en de bijwerkingen zijn minimaal. Een studie gepubliceerd in het februari 2005 New England Journal of Medicine concludeerde dat lenalidomide was een effectieve methode van behandeling voor degenen die niet reageren op erytropoëtine ( een eiwit dat rode bloedcellen produceert ) of waren niet reageren op conventionele therapie .

Heb Stem Cell Transplant

Stamceltransplantaties zijn een van de meest effectieve manieren om myelodysplastisch syndroom te behandelen , hoewel zij de grootste risico's , vooral voor oudere volwassenen bezitten ook . - Transplantatie gerelateerde sterfgevallen komen vaak voor, en als zodanig , de meeste zijn niet geschikt voor de transplantatie .

Een nieuwe vorm van stamceltransplantatie ontworpen effectiever en minder gevaarlijk bij volwassenen is nonmyeloablative transplantatie . Voordat een stamceltransplantatie , zijn gastheer stamcellen meestal vernietigd door chemotherapie vóór de implantatie van donor degenen. Gezien het potentieel voor stamceltransplantaties worden afgewezen , nonmyeloablative transplantatie betreft onderdrukking van het immuunsysteem om te voorkomen dat dit gebeurt , het vermijden van de noodzaak voor hoge doses chemotherapie .